奥贝胆酸(OCALIVA)是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂，FXR通常在肠与肝脏中表达，是胆酸、炎症反应、纤维化与代谢通路的关键调节分子。2015年1月，奥贝胆酸被FDA授予了治疗伴有肝纤维化NASH患者的突破性疗法资格认定，2016年5月，获FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)患者。遗憾的是，奥贝胆酸目前尚未在国内上市。

奥贝胆酸(OCALIVA)的适应症、适应人群?

奥贝胆酸是一种用于治疗特定肝脏疾病的药物，其适应症和适应人群具有明确的界定。

1.适应症

奥贝胆酸的主要适应症是治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)。这是一种慢性自身免疫性肝病，主要影响肝脏的小胆管，导致胆汁流动受阻，进而引发一系列肝脏功能异常的症状。奥贝胆酸通过调节胆汁酸代谢，改善肝功能，缓解PBC患者的症状。

2.适应人群

在适应人群方面，奥贝胆酸主要适用于成年PBC患者，通常被诊断为无肝硬化或无门脉高压证据的代偿性肝硬化，肝脏功能虽然受损，但尚未发展到肝硬化或门脉高压的严重阶段。奥贝胆酸可以显著改善肝功能，减轻症状，提高生活质量。

3.联合用药

奥贝胆酸还可以与熊去氧胆酸(UDCA)联合使用，治疗那些对熊去氧胆酸反应不足的患者。熊去氧胆酸是PBC治疗的常用药物，但并非所有患者都能获得满意的治疗效果。对于这些患者，奥贝胆酸与熊去氧胆酸的联合使用可能提供更好的疗效。

4.单药治疗

对于无法耐受熊去氧胆酸的患者，奥贝胆酸也可以作为单药治疗的选择。这些患者可能由于各种原因无法耐受熊去氧胆酸的副作用或治疗效果不佳，此时奥贝胆酸可以作为替代治疗方案。更多奥贝胆酸的相关信息，点击免费在线咨询

5.判定标准

奥贝胆酸的适应症是基于碱性磷酸酶(ALP)的降低而批准的。尽管这种降低可以作为药物有效性的一个指标，但存活率或疾病相关症状的改善尚未得到确切验证。该药物的持续批准可能依赖于未来验证性试验中对临床益处的进一步验证和描述。

【药队长温馨提示】奥贝胆酸适用于治疗无肝硬化或无门脉高压证据的成年PBC患者，可以单独使用或与熊去氧胆酸联用。用药时，医生需要根据患者的具体情况和病情严重程度来评估治疗效果和潜在风险。患者也应积极配合医生的治疗方案。